Étude de phase III randomisée contre placebo portant sur l’association du danicopan aux inhibiteurs du complément (éculizumab ou ravulizumab) chez des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui présentent une hémolyse extravasculaire symptomatique persistante

Nouvelle recherche

N° 2103

Titre de l'essai :
Etude de phase III portant sur le danicopan (ALXN2040) associé à un inhibiteur du C5 (éculizumab ou ravulizumab) chez des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui présentent une hémolyse extravasculaire (HEV) symptomatique

Description :
Cette étude permet chez les patients déjà traités pour une HPN (Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne) d’évaluer l’efficacité du danicopan comme traitement d’appoint à un inhibiteur du complément (C5) (éculizumab ou ravulizumab) pour traiter une hémolyse extravasculaire symptomatique. En effet, dans un certain nombre de cas d’HPN et malgré un traitement correctement conduit par les inhibiteurs du complément, il peut persister une anémie avec dans certains cas des besoins transfusionnels. L’une des étiologies de cette anémie est une hémolyse extravasculaire. Le Danicopan, en associant à l’Eculizumab ou au Raviluzumab, permettrait de remonter le taux d’hémoglobine et limiter les besoins transfusionnels

Médecin investigateur :
YOSR HICHERI (DR)

Pathologies concernées :
Syndromes myéloprolifératifs

Technologie utilisée :
THERAPEUTIQUE CIBLEE