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Un nouveau médicament pour traiter les mastocytoses


La mastocytose systémique indolente est une maladie chronique associée qui affecte la qualité de vie des patients. Elle est caractérisée par la multiplication et l’activation excessive des mastocytes, globules blancs impliqués dans les réactions inflammatoires et allergiques, et se manifeste par des  démangeaisons de la peau (prurit), rougeurs, dépression et fatigue (asthénie), avec des symptômes sévères de réactions allergiques pour un tiers des patients. Le masitinib est une drogue qui bloque l’activité de deux enzymes, KIT et LYN, impliquées dans la pathogenèse de la mastocytose systémique. Dans un article publié le 6 Janvier dans la revue the Lancet, Patrice Dubreuil, Directeur de Recherche Inserm au Centre de Recherche en Cancérologie de Marseille et Olivier Hermine, Professeur des Universités à l’Université Paris-Descartes et Praticien Hospitalier à l’Hôpital Necker décrivent les résultats d’un essai clinique de phase III qui démontre l’efficacité du masitinib pour le traitement de patients atteints d’une forme sévère de mastocytose systémique indolente qui étaient résistants aux traitements symptomatiques actuellement disponibles.

Cette étude réalisée en partenariat avec 49 autres hôpitaux répartis dans 15 pays différents compare l’efficacité du masitinib à un placebo et démontre une amélioration des symptômes globale de 18.7% (versus 7.4% pour le placebo), avec une relative bonne tolérance des patients au traitement et des effets secondaires acceptables.

Référence:

Masitinib for treatment of severely symptomatic indolent systemic mastocytosis: a randomised, placebo-controlled, phase 3 study. Lortholary O, Chandesris MO, Bulai Livideanu C, Paul C, Guillet G, Jassem E, Niedoszytko M, Barete S, Verstovsek S, Grattan C, Damaj G, Canioni D, Fraitag S, Lhermitte L, Georgin Lavialle S, Frenzel L, Afrin LB, Hanssens K, Agopian J, Gaillard R, Kinet JP, Auclair C, Mansfield C, Moussy A, Dubreuil P, Hermine O. Lancet. 2017 Jan 6. pii: S0140-6736(16)31403-9. doi: 10.1016/S0140-6736(16)31403-9. [Epub ahead of print] www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28069279



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