Participer à un essai clinique
À quoi servent les essais cliniques ?
Par rapport aux autres types de recherche (fondamentale, animale), l’étape clinique est une phase de recherche réalisée par des chercheurs, des médecins et des pharmaciens directement avec le patient.
Appelés aussi recherche clinique ou biomédicale, études cliniques ou essais thérapeutiques, les essais cliniques permettent aux médecins d'évaluer les nouveaux traitements, ils les aident à trouver de nouvelles voies de traitement ou d’amélioration.
Ces essais évaluent différents types de traitements comme de nouvelles molécules, de nouvelles techniques d'irradiation ou chirurgicales, de nouvelles associations de médicaments. Quand un nouveau traitement fait preuve de son efficacité à la fin d'un essai clinique, il devient le traitement de référence avec lequel seront soignés de nombreux patients.
La plupart des traitements que les patients reçoivent aujourd'hui sont les résultats d'essais cliniques auxquels de nombreux autres patients ont accepté de participer.
Comment se déroulent les essais cliniques?
Les essais cliniques se déroulent en plusieurs étapes successives :
Phase I : les essais sont, généralement, réalisés chez le volontaire sain (c’est-à-dire non malade). Ces essais vont permettre de déterminer la dose maximale tolérée, le meilleur moyen de donner le médicament (par exemple par voie orale, ou intraveineuse), les effets indésirables qu'il peut déclencher.
Phase II : La deuxième étape va essayer de déterminer l'efficacité de la substance, la dose ayant été choisie dans les essais de phase I.Ces essais sont dits de phase II.
Phase III : Ces essais, de plus grande envergure, sont conduits sur plusieurs milliers de patients représentatifs de la population de malades à laquelle le traitement est destiné. Quand un traitement actif a été identifié, il faut le comparer aux traitements antérieurs et voir s’il leur est supérieur. Dans la plupart des essais (phase III, voire phase II), le choix du traitement que recevra le patient (traitement testé ou traitement de référence) est laissé au hasard ; cette méthode s'appelle la randomisation (de l'adjectif anglais «random» fruit du hasard). Elle s'effectue par tirage au sort. Elle permet d'éviter que des choix humains ou d'autres facteurs non dus aux traitements puissent venir perturber les résultats de l'essai. Comparer deux groupes de patients identiques prenant un traitement différent pour le même type de cancer est un moyen d'être sûr que les résultats de l'essai sont réels et dus aux traitements. Comparer deux traitements permet de savoir lequel est le mieux toléré ou le plus efficace.
C'est à l'issue de la phase III que les résultats peuvent être soumis aux Autorités Européennes de Santé (EMEA) pour l’obtention de l'autorisation de commercialisation appelée AMM (Autorisation de Mise sur le Marché).
Phase IV : Les essais de phase IV sont réalisés une fois le médicament commercialisé, sur un nombre de patients souvent très important (jusqu'à plusieurs dizaines de milliers de personnes). Ils permettent d'approfondir la connaissance du médicament dans les conditions réelles d’utilisation et d'évaluer à grande échelle sa tolérance. La pharmacovigilance permet ainsi de détecter des effets indésirables très rares qui n'ont pu être mis en évidence lors des autres phases d'essai.
Pourquoi sélectionner des patients ?
Chaque essai va s'adresser à une population de patients qui est définie au départ par des critères d'inclusion : quel type de cancer, à quel stade d'évolution, l'absence d'autre maladie qui pourrait contre-indiquer l'administration des traitements (insuffisance hépatique, insuffisance rénale...).
Cela permet d'avoir des résultats fiables, de protéger les patients chez qui le traitement pourrait être toxique ou ne pas être efficace.
Vos Droits
Quand votre médecin vous proposera de participer à un essai, il vous remettra une notice d'information : celle-ci vous explique les buts de cet essai, les bénéfices et les risques attendus, les traitements administrés, les effets secondaires connus ainsi que le déroulement de cet essai.
Si vous acceptez d'y participer et avant d’entrer dans l’essai, votre médecin vous demandera de signer avec lui un formulaire de consentement : celui-ci signifie que vous avez reçu toutes les informations nécessaires avant de prendre votre décision et atteste de votre liberté de choix. Il matérialise une relation de partenariat entre vous et votre médecin.
Vous avez le droit d'interrompre votre participation à cet essai à tout moment sans avoir à vous justifier. Votre médecin vous proposera alors un autre traitement et vous continuerez à bénéficier des meilleurs soins possibles. Participer ou non à un essai clinique est votre décision.
Il existe d'autres traitements possibles de votre maladie, vous pouvez en discuter avec votre médecin et faire ensemble le meilleur choix pour vous.
Si, au cours de l'essai, le traitement que vous recevez ne vous convient pas (effets secondaires ou inefficacité), votre médecin arrêtera l'essai et vous donnera un autre traitement.
Les aspects réglementaires
Chaque essai est conçu comme un plan d'action (protocole) qui explique clairement comment les choses vont se dérouler. Le protocole explique ce qui doit être fait durant l'essai et pourquoi. Il décrit combien de patients prendront part à l'étude, quels types d'examens seront réalisés et comment les traitements de l'essai seront donnés aux patients.
Pour la sécurité et la protection des personnes participant à un essai, chaque essai doit être examiné et approuvé par un Comité de Protection des Personnes (CPP) et par l’autorité compétente française, l'AFSSAPS (Agence Française de sécurité sanitaire des produits de santé).
Sans ces avis, l'essai ne peut débuter. Le CPP comprend entre autres des médecins, des méthodologistes, des psychologues, des assistantes sociales, des scientifiques, des représentants des usagers et veille au respect de l’éthique et à la protection des patients. Il s'assure aussi que le patient recevra une information claire et complète sur l'étude avant d'y participer et de donner son consentement libre et éclairé. Ces procédures sont régies par la loi de santé publique du 09 Août 2004 modifiant la loi Huriet-Sérusclat du 20 Décembre 1988.
